Zolgensma : Le médicament star de Novartis
Le géant pharmaceutique suisse Novartis, a développé un médicament révolutionnaire appelé Zolgensma. Considéré aujourd’hui comme le médicament le plus cher au monde, il est le seul espoir de guérison pour les enfants atteints d’ataxie musculaire spinale (SMA). Tour d’horizon, sur ce remède au prix d’or.
L’amyotrophie spinale ou SMA est une maladie neuromusculaire rare qui entraîne une faiblesse musculaire progressive. Il est causé par la mutation d’un gène responsable du bon fonctionnement des muscles. Les muscles des enfants malades dégénèrent rapidement jusqu’à la mort à un âge précoce.
Par la thérapie génique, le Zolgensma fournit des gènes réparateurs aux cellules malades qui permettent à l’enfant de grandir et vivre normalement. Le taux de réussite du traitement est proche de 100%. Lors de son lancement, Novartis l’a offert à une centaine d’enfants sur un critère de sélection très particulier. En effet, les enfants ont été sélectionnés par tirage au sort et ont pu bénéficier gratuitement du médicament qui s’injecte en une seule fois.
Ce système de tirage au sort vivement critiqué pose un problème d’éthique et de déontologie car il ne correspond pas aux valeurs d’un système de santé qui vise un accès égal aux soins de santé pour tous. A sa sortie, Zolgensma était autorisé uniquement aux États-Unis et était vendu au prix de 2 millions de dollars.
Révoltés, plusieurs parents d’enfants malades se sont indignés publiquement et ont demandé des comptes au laboratoire. Pour se justifier de le vendre aussi cher, Novartis a affirmé s’être basé sur un barème de prix fixé à environ 50% de moins que les autres traitements médicamenteux pour 10 années de traitement d’une SMA chronique, sur la qualité de vie des patients et sur les économies potentielles qui seront faites sur le protocole de prise en charge actuellement en place.
Le laboratoire n’a pas utilisé l’argument classique des coûts de recherche pour justifier le prix de vente du Zolgensma car à la base, ce sont des dons à un autre laboratoire qui ont permis de mettre au point les bases du médicament. Malheureusement, faute de moyens pour le développement, ce laboratoire a revendu la découverte.
Le nouvel acheteur s’est chargé d’en faire un véritable médicament administrable à l’être humain. C’est à ce moment-là que Novartis a investi plus de 8 milliards pour le récupérer. En vendant le Zolgensma à ce prix exorbitant, il espère récupérer son énorme investissement.
Face à l’indignation des parents d’enfants malades, Novartis a suspendu, la sélection par tirage au sort et réfléchi à un moyen de sélection plus déontologique. Le prix de vente de ce médicament rend son accès quasiment impossible aux enfants malades, particulièrement ceux en Afrique.
Aujourd’hui, Novartis résiste face à la pression des gouvernements et des parents qui exigent une politique plus large qui permettrait à tous les enfants malades d’y accéder.
